Sanidad aprueba el reembolso de evinacumab en Hipercolesterolemia Familiar Homocigota

La Dirección General de Farmacia del Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de Evkeeza® (evinacumab), el pasado 22 de mayo, para el tratamiento de los pacientes adultos y niños a partir de 5 años de edad con Hipercolesterolemia Familiar Homocigota (HFHo). Es una magnifica noticia para los pacientes con HFHo y la Fundación HF ha compartido con el Ministerio los datos recientemente publicados del estudio SAFEHEART, que muestran como la mejora en el tratamiento ha contribuido a reducir los eventos cardiovasculares y a aumentar la supervivencia, además de mejorar la calidad de vida de estos pacientes. Estos datos aportados por la Fundación HF han contribuido en la decisión final de la aprobación.

La HFHo es una forma rara y grave de hipercolesterolemia hereditaria, que afecta a 1 de cada 300.000 personas en todo el mundo y aproximadamente a 150 personas en España. La HFHo ocurre cuando se heredan dos copias de los genes causantes de la hipercolesterolemia familiar (HF), una de cada padre, lo que resulta en niveles muy elevados de colesterol-LDL (>400-500 mg/dL). Los pacientes con HFHo tienen el riesgo de padecer una enfermedad aterosclerótica cardiovascular prematura a una edad temprana. Y la mayoría de los tratamientos existentes hasta ahora eran insuficientes para controlar el colesterol-LDL.

«Esta aprobación significa una nueva era para el tratamiento de niños y adultos con HFHo. Y el Ministerio y las CCAA han mostrado su sensibilidad y compromiso con estos pacientes», declaró Pedro Mata, médico y presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar. La adición de evinacumab al tratamiento hipolipemiante intenso reduce aproximadamente un 48-50% los niveles de colesterol-LDL. “Evinacumab es una terapia que puede cambiar la vida de los niños y sus padres afectados por este trastorno raro y grave» comenta Pedro Mata. Con esta aprobación, España es un modelo de acceso global gratuito al tratamiento de la HF.

Acerca de Evkeeza® (evinacumab)

Evinacumab, el principio activo de Evkeeza, es un medicamento único en su clase para tratar una forma hereditaria muy rara y grave de colesterol elevado conocida como HFHo. Evinacumab se adhiere a una proteína llamada ANGPTL3 y bloquea sus efectos. ANGPTL3 interviene en el control de los niveles de colesterol y a través de su bloqueo se reduce el nivel de colesterol. Evkeeza se administra a través de una infusión cada mes (4 semanas). Y está aprobado como complemento de otras terapias reductoras del colesterol-LDL para el tratamiento de adultos y niños a partir de 5 años de edad con HFHo.

Fuente: Fundación HF, 10.1016/j.atherosclerosis.2024.117516