La Comisión Europea aprueba evinacumab en niños de 5 años o más con Hipercolesterolemia Familiar homocigota

Los pacientes pediátricos de 5 a 11 años con Hipercolesterolemia Familiar homocigota (HFHo) en la Unión Europea tienen acceso a un medicamento único en su clase para tratar una forma hereditaria muy rara y grave de colesterol elevado. La Comisión Europea (CE) ha ampliado en diciembre de 2023 la aprobación de Evkeeza® (evinacumab), un inhibidor de la angiopoietina tipo 3 (ANGPTL3) como complemento de otras terapias hipolipemiantes para tratar a niños de 5 a 11 años con HFHo para controlar los niveles muy elevados de colesterol-LDL. En 2021 recibió la autorización en adolescentes y adultos de 12 años o más con HFHo.

«Esta aprobación significa una nueva era para el tratamiento de niños con HFHo», declaró Pedro Mata, médico y presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar. La adición de evinacumab a la terapia intensa de reducción de lípidos reduce aproximadamente un 50% los niveles de colesterol-LDL en un trastorno con un riesgo muy elevado de enfermedad cardiovascular prematura en pacientes jóvenes. “Evinacumab es una terapia que puede cambiar la vida de los niños y sus padres afectados por este trastorno raro y grave» comenta Pedro Mata.

Esta decisión se basa en los resultados de un estudio abierto de fase 3 en pacientes de 5 a 11 años con HFHo. A pesar del tratamiento con otras terapias hipolipemiantes, los niños entraron en el ensayo de fase 3 con un nivel medio de colesterol-LDL de 264 mg/dL. Con la adición de evinacumab, los niños (n = 14) pudieron reducir su colesterol-LDL en un 48% en la semana 24 de tratamiento. Los pacientes recibieron evinacumab 15 mg/kg cada cuatro semanas por vía intravenosa, además de su régimen de tratamiento hipolipemiante inicial. El perfil de seguridad de evinacumab coincidió con el perfil de seguridad observado en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más, siendo la reacción adversa más frecuente la fatiga (notificada en 3 pacientes) y no precisó de la interrupción de la medicación.

El tratamiento ahora está reembolsado y disponible comercialmente para prescribir a pacientes apropiados con HFHo en los EE. UU., Canadá, Italia y Alemania. También está disponible a través de sistemas de acceso anticipado en Austria y Francia.

Acerca de la Hipercolesterolemia Familiar homocigota (HFHo)

La HFHo es una forma rara y grave de hipercolesterolemia hereditaria, que afecta a 1 de cada 300.000 personas en todo el mundo y aproximadamente a 1.600 personas en la Unión Europea. La HFHo ocurre cuando se heredan dos copias de los genes causantes de la hipercolesterolemia familiar (HF), una de cada padre, lo que resulta en niveles muy elevados (>400 mg/dL) de colesterol-LDL. Los pacientes con HFHo tienen el riesgo de padecer una enfermedad aterosclerótica cardiovascular prematura a una edad temprana. Y la mayoría de los tratamientos existentes hasta ahora son insuficientes para controlar el colesterol-LDL.

Acerca de Evkeeza® (evinacumab)

Evinacumab, el principio activo de Evkeeza, se adhiere a una proteína del cuerpo llamada ANGPTL3 y bloquea sus efectos. ANGPTL3 interviene en el control de los niveles de colesterol y bloqueando su efecto se reduce el nivel de colesterol. Evkeeza se administra a través de una infusión cada mes (4 semanas). Y está aprobado por la CE como complemento de otras terapias reductoras del colesterol-LDL para el tratamiento de niños de 5 años o más con HFHo.